赛诺菲:中国生物类似物政策、立法研究及企业战略

发布时间:2014-12-31浏览次数:152

项目来源:赛诺菲(中国)投资有限公司

项目研究时间:2014

项目状态:已结题

研究简介:

一、研究内容

生物医药产业是支撑国家经济发展和满足人民健康需求的支柱性产业。创新型生物药与社会公众的健康福利息息相关,其研究成果将产生重大的社会效益和经济效益。然而,由于药品研发投入大、风险高、耗时长,其上市后的垄断性高价引发的医疗卫生费用激增问题,也成为各国政府面临的世界性难题。在当前形势下,生物类似物可通过简化流程上市,无需通过独立、昂贵的非临床与临床试验证明其安全性与有效性,因此生物类似物上市后的价格普遍低于原研生物药,因而有望帮助患者以较低的成本获得相对有效的治疗药物。

同时,为避免对生物类似物监管失当侵害药品研发企业的知识产权与商业利益,更好的平衡鼓励创新与医疗费用节省之间的利益博弈,合理设定生物类似物的监管原则和市场准入条件显得尤为关键。基于以上考虑,本课题拟将从政策环境、社会需求、市场前景三重视角,剖析我国出台生物类似药技术指导原则的重大现实意义,以便制度各方能准确把握制度环境。

总体而言,本课题是按照发现问题、分析问题和解决问题的逻辑思路来组织各个章节的。其中,第二章是对国内外生物类似物研发规制制度的详细剖析,分别从生物类似物注册审评制度、研发定价政策、招标采购政策、医保报销政策及上市后监管制度5个方面,对各国生物类似物的规制现状进行了全面、系统的梳理,在此基础上提炼出各国普遍遵循的生物类似物监管理念和指导原则,并对部分国家生物类似物监管政策特点和借鉴意义进行了评价,同时揭示了我国生物类似物监管中存在的问题与主要结论;第三章是对WHO、美国、日本、欧盟及我国生物类似物指南的系统梳理与剖析,在对国外指南逐例剖析的基础上,对美、欧、日及WHO生物类似物指南与我国《生物类似药研发与评价指导原则(征求意见稿)》在主体框架和细节内容上的异同进行了逐例剖析,以期充分了解与客观认识各国生物类似物指南的全貌;第四章是国际生物类似物指南(指导原则)的全面比较研究,在前期研究的基础上课题组通过两国、多国间指南的对比研究,提炼出国际生物类似物研发与评价的核心环节、共性理念和特性规则,并尝试通过专家座谈、深度访谈的形式验证中外指南差异的影响力,在此基础上提出针对性的完善征求意见稿的建议和意见;第五章则根据国际生物类似物管理经验及结合中国生物类似物监管国情,客观分析草案的征求意见稿以及发现需进一步完善的内容,试图找出破除我国生物类似物研发与监管难题的途径,提出完善我国生物类似物监督管理政策制度的建议,并对征求意见稿的进一步完善提出修订建议。

二、研究结论

生物类似物从活组织中提取,具有独特的空间结构,结构复杂且不稳定,任何生产工艺或流程上的细微变化都可能导致其与参比生物制品在质量和临床表现上的差异,这种差异带来的风险是无法预估的,可能导致疗效降低,也可能出现严重威胁患者生命安全的副作用,若无统一的技术指南指引,将很难保证生物类似物的质量与安全。目前,我国尚未明确生物类似物的概念,所有生物制品均按新药程序注册审批,审评时间冗长、研发成本高昂;也无专门的生物类似物研发指导原则、技术要求和质量控制的管理规定,因而难以充分保证生物类似物的安全、有效与质量可控性。通过上文对WHO、美国、欧盟及日本生物类似物评价指南以及监管政策的详细分析与解读,结合我国生物类似物管理中存在的问题,课题组建议尽快改革我国现行药品注册审评制度,逐步建立起符合国情且接轨国际的生物类似物研发技术指南和评价体系,并且配套修改相应的监督管理制度,科学引导生物医药企业研发、注册、生产、上市等系列工作的开展。

然而,鉴于目前我国生物药市场仍处于起步阶段,在产业规模与发展水平上与发达国家相比存在较大差距,因此在借鉴其监管理念与成功经验时,不能一味照搬以求一步到位。课题组认为,国外先进制度在我国的本土化至少应遵循以下两个原则:第一,与产业基础相适应原则,即要与我国的生物医药产业发展水平相符合;第二,与法律政策环境相融合原则,即要与我国现行的《药品管理法》尤其是现行药品注册管理制度相配套。除借鉴国外先进的管理经验外,我国也有应当特殊考虑的国情与监管政策环境,植根于我国监管政策土壤的药品注册管理办法与配套制度实施已逾十年,真正称得上牵一发而动全身,因此对任何监督管理制度甚至是指南的修订都应当谨而慎之,要充分考虑其对产业发展以及整个政策环境的影响。基于此,课题组建议遵循生物类似物产品的生命周期理论,在充分考虑生物类似物产品在我国的研发、注册、生产、上市特点后,合理的修改与完善与此相关的配套制度,包括研发阶段的技术指南、产品注册时的审评制度、上市相关的招标采购、医保报销政策以及上市后监管制度等。

三、研究成果

    发布《中国生物类似物政策、立法研究及企业战略研究报告》。