2024年5月10日，由中国药科大学药品监管科学研究院联合中国药品监督管理研究会药品监管法规和政策研究专业委员会、江苏省药学会药事管理专业委员会、南京药学会药事管理专业委员会共同主办，中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心（NDPE）承办的“天坛-紫金·药物政策云沙龙（总23期）：聚焦细胞与基因治疗：机遇与挑战”研讨活动在线上成功举办。
图1 活动主题
本期云沙龙由中国药科大学药品监管科学研究院执行院长邵蓉教授担任会议主席。会议由中国药科大学药品监管科学研究院谢金平博士主持，北京大学肿瘤医院副院长宋玉琴教授、浙江海昶生物医药技术有限公司首席医学官门宇欣博士、上海市食品药品检验研究院副院长邱潇博士分别作专家报告。中国医药生物技术协会驻会吴朝晖副理事长、南京艾尔普再生医学科技有限公司创始人兼CEO王嘉显博士一同参与了互动研讨。
图2 会议主席及主持人
北京大学肿瘤医院副院长宋玉琴教授以“抗肿瘤细胞治疗相关临床研究的风险与机遇”为题作报告分享。首先，宋教授介绍了当前国内在肿瘤领域关于细胞治疗的研发状况。其次，宋教授分别从国家政策层面、医院管理层面、研究团队管理层面剖析了CGT相关临床研究的挑战。最后，宋教授对于国内已有的临床研究相关案例进行分享，并强调了细胞治疗产品的安全性与有效性对于成果转化的重要意义。
图3 专家报告
浙江海昶生物医药技术有限公司首席医学官门宇欣博士以“小核酸新药研发中的法规考量及实践经验”为题作主题报告分享。门博士首先分享了小核酸新药研发现状及趋势，包括小核酸药物的特性、作用机制、研发挑战及应用领域。其次，门博士介绍了相关法规与实际案例，并将小核酸药物与传统药物的差异进行对比。最后，门博士对小核酸新药的发展趋势及挑战进行了小结。
图4 专家报告
上海市食品药品检验研究院副院长邱潇博士以“CAR-T细胞治疗药品实践及展望”为题作主题报告分享。首先，邱博士介绍了上海市细胞治疗产业的发展与监管现状。其次，他强调了关注前沿技术动态、制定和优化监管政策、加强检验检测方法开发、数字化转型、支付方式优化等方面的重要性，最后，邱博士通过分享成功案例呼吁行业共同推进细胞治疗产业的发展。
图5 专家报告
互动研讨环节中，中国医药生物技术协会驻会吴朝晖副理事长代表中国医药生物技术协会，介绍了协会在推动医药生物技术领域高质量发展方面的努力。协会关注细胞基因治疗等热门领域，并注重产品质量和技术应用的高标准。协会希望通过与行业内专家合作，共同推动医药生物技术的国家发展并做出其应有的贡献。
南京艾尔普再生医学科技有限公司创始人兼CEO王嘉显博士在发言中详细探讨了生物医药领域，特别是细胞与基因治疗（CGT）的现状，并针对当前管理体制提出了双轨制管理的观点。他强调了医疗技术备案应更灵活，以满足患者需求为导向，并建议对药监管理进行科学化和分层化处理。
北京大学肿瘤医院副院长宋玉琴教授在讨论医保红线的问题时，详细解释了哪些研究与治费用不应由医保或患者承担。她强调，所有与研究项目直接相关的费用不能转嫁给医保或患者。此外，她还提到了细胞治疗和基因治疗的特殊性，指出在这些领域中，前瞻随机双盲是不适用的，而通常采用计量爬坡和单臂研究的方法。
图6 互动研讨专家
当前，细胞与基因治疗领域已成为全球瞩目的焦点，其临床研究的风险与机遇并存。此次会议以这一前沿命题为核心，进行了全方面、多维度的探讨，为未来细胞产品药物治疗的监管实践提供了宝贵的启示。相关人员在加强基础研究和应用转化的同时，必须更加重视伦理、安全及监管等方面的问题，确保技术创新能够真正服务于人类社会，造福更多人群。我们深信，在各方的共同努力下，细胞与基因治疗必将成为推动医疗健康事业发展的重要力量，为人类健康福祉作出更加卓越的贡献。