2023年3月28日，国家药品监督管理局药品监管科学研究基地（中国药科大学药品监管科学研究院）、国家药品监督管理局药品监管创新与评价重点实验室联合中国药品监督管理研究会药品监管法规和政策研究专业委员会和细胞与基因治疗产品监管研究专业委员会共同主办的第12期“天坛-紫金·药物政策云沙龙（总第十二期）”之“聚焦细胞与基因治疗助力生命健康产业高质量发展”主题活动在线上成功举办。
图1 活动主题
本期云沙龙由中国药科大学药品监管科学研究院谢金平博士主持。在专题报告环节，北京赛赋医药研究院有限公司副总裁、全球注册合规部总经理郭鹏飞博士就“CAR-T细胞治疗产品CMC药学研究的考量”这一主题进行分享。郭博士曾任FDA大分子生物技术产品的产品质量/药学（CMC）研究型评审专家，报告中其围绕FDA对细胞产品的监管理念、细胞产品的申报路径以及相关指导原则进行讲解，并结合自身多年FDA工作经历，强调了CAR-T细胞的CMC药学研究以及审批重点，并从原材料的质量控制、工艺过程控制以及产品的质量检测和属性等层面分享了自体、异体CAR-T细胞产品质量控制的关键要点。随后，南京鼓楼医院研发转化平台管理处处长、临床干细胞实验室王斌主任作“医院在研究者发起的干细胞临床研究中细胞质量控制”的主题分享。他介绍了我国关于干细胞研究的法规以及鼓楼医院在干细胞临床研究方面搭建的质量管理体系和承担外来的细胞制剂的放行检验工作情况，并分享了医疗机构在开展研究者发起的临床研究中可能面临的挑战。来自复星凯特生物科技有限公司的高级商业准入总监汪祥宁先生以“中国CAR-T细胞治疗产品的商业化实践”为题，分享了中国细胞和基因治疗的监管历程和目前CAR-T细胞行业发展现状，重点以奕凯达为例，介绍了CAR-T细胞治疗产品全流程的质量管理、严格的供应链管理以及医院相关治疗中心的认证，描绘出CAR-T细胞产品精细、严格的全流程管控体系。
图2 会议主持和主席
图3 专家报告
互动研讨环节，中国药品监督管理研究会常务理事、细胞与基因产品监管研究专业委员会主任委员王越博士围绕专家报告内容分享了自己的专业观点，并指出始终以临床为重点，是细胞治疗走的更远的关键。中国药科大学药学院杨劲教授提出获益风险评估贯穿药品全生命周期，细胞治疗每一阶段申请人和监管方的决策均有别于传统药品。互动研讨中，五位研讨专家针对观众的热心提问也给出详细的解答。会议最后，由中国药科大学监管科学研究院执行院长、“天坛-紫金药物政策云沙龙”会议主席邵蓉教授进行会议总结。邵教授回顾了我国细胞和基因治疗监管的困难和现状，提出药品监管应该与医药产业共同成长，产业界应提出监管新规则新工具新方法协助药监局在产品上市过程中形成监管规则，助力产业创新发展，最终助力患者权益保障。
图4 特邀研讨嘉宾
本期活动线上观众4000+人次，体现了社会对细胞治疗与基因产品的广泛关注。“天坛-紫金药物政策云沙龙”将持续为医药行业搭建共同探讨前沿话题、分享学术观点的互动交流平台。